藥品是治病救人的特殊商品，保障藥品安全有效、促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展事關(guān)人民健康、經(jīng)濟發(fā)展、社會穩(wěn)定。黨的二十屆三中全會作出了完善藥品安全責任體系，健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制等重大改革部署。2024年底，國務院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（以下簡稱《意見》），對進一步全面深化藥品監(jiān)管改革作出全面謀劃和系統(tǒng)部署，吹響了新時代新征程進一步全面深化藥品監(jiān)管改革的號角，必將對促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展、更好滿足人民群眾對高質(zhì)量藥品的需求，產(chǎn)生重大而深遠的影響。

　　一、深刻把握我國藥品監(jiān)管和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的新形勢新要求

　　習近平總書記強調(diào)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國計民生和國家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，要加強基礎研究和科技創(chuàng)新能力建設，把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。近年來，黨中央、國務院先后出臺關(guān)于深化審評審批制度改革、改革完善疫苗管理體制、加強藥品監(jiān)管能力建設等重大改革措施，推動加快已在境外上市新藥審批，部署實施醫(yī)藥工業(yè)、醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量行動計劃，鼓勵和引導龍頭醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展壯大，提高產(chǎn)業(yè)集中度和市場競爭力。藥品監(jiān)管部門認真落實習近平總書記重要指示批示精神和黨中央、國務院部署要求，進一步深化改革、提高效能，持續(xù)激發(fā)醫(yī)藥創(chuàng)新活力，推動新藥好藥上市步伐不斷加快。

　　審評審批質(zhì)效顯著提升。推進藥品注冊分類改革，將新藥由“中國新”調(diào)整為“全球新”，扎實開展仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，新藥與仿制藥的審評標準進一步提高。加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH），并連續(xù)三次當選其管理委員會成員，ICH指導原則已經(jīng)全部在國內(nèi)轉(zhuǎn)化實施。對創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械研發(fā)加強指導服務，國家藥品監(jiān)督管理局組建以來先后發(fā)布了555個藥品和529個醫(yī)療器械審評技術(shù)指導原則，超過了過去幾十年的總和，為藥品醫(yī)療器械研發(fā)創(chuàng)新和技術(shù)審評提供了有力支撐。優(yōu)化審評審批流程，簡化境內(nèi)未上市而境外已上市新藥審批程序，取消進口化學藥品口岸檢驗，實行藥品制劑與原料藥、藥用輔料和包裝材料關(guān)聯(lián)審評審批，實施臨床試驗申請默示許可，審評審批效率大幅提升。創(chuàng)新藥臨床試驗審評平均用時已由2017年的175個工作日縮短至2024年的50個工作日，創(chuàng)新藥上市申請審評平均用時已由2017年的420個工作日縮短至2024年的235個工作日，基本消除藥品注冊申請積壓，實現(xiàn)了注冊申請和審評數(shù)量年度進出平衡，極大地提高了藥品審評的可預期性。

　　臨床急需藥品加快上市。設立突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批、特別審批四個加快通道，建立藥品專利糾紛早期解決機制，將藥品上市審批程序與相關(guān)專利糾紛解決程序有效銜接。加快罕見病新藥上市速度，將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序。加快兒童藥品審評審批，對在審品種設立“兒童用藥”特殊標識，優(yōu)化審評資源配置。自開展藥品審評審批制度改革以來，我國藥品注冊申請受理量、審結(jié)量大幅增長，藥品研發(fā)創(chuàng)新熱潮高漲，突破性治療藥物不斷涌現(xiàn)，每年審評上市的創(chuàng)新藥數(shù)量從個位數(shù)起步，到2019年上升到兩位數(shù)，2023年、2024年批準上市的創(chuàng)新藥分別達到40個、48個。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)整體規(guī)模不斷做大，具有國際競爭力的醫(yī)藥創(chuàng)新型企業(yè)不斷涌現(xiàn)。目前，我國在研新藥數(shù)量居全球第二位，小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等創(chuàng)新藥“出海”取得實質(zhì)性進展，全球市場對中國創(chuàng)新藥的認可度正在不斷提高。

　　醫(yī)療器械發(fā)展量質(zhì)雙升。打通“政產(chǎn)學研用”，成立高端醫(yī)療裝備創(chuàng)新合作平臺，支持醫(yī)藥工業(yè)、醫(yī)療裝備高質(zhì)量產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動計劃產(chǎn)品上市。對具有我國知識產(chǎn)權(quán)、處于國際領(lǐng)先水平、具有顯著臨床應用價值的創(chuàng)新性醫(yī)療器械予以優(yōu)先審評。我國于2014年明確了創(chuàng)新醫(yī)療器械的定義，2014年至2017年批準創(chuàng)新醫(yī)療器械33個。2018年國家藥監(jiān)局成立以來批準上市的創(chuàng)新醫(yī)療器械呈爆發(fā)式增長態(tài)勢，到目前為止已累計批準323個創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，主要集中在高端影像設備、人工智能醫(yī)療器械、體外診斷設備和試劑等高端醫(yī)療器械，部分產(chǎn)品在國際上處于領(lǐng)先地位。

　　監(jiān)管改革面臨新要求新挑戰(zhàn)。當前，新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革正在深入發(fā)展，新技術(shù)、新材料、新工藝、新產(chǎn)品、新業(yè)態(tài)、新模式日新月異，給醫(yī)藥創(chuàng)新提供了更多的可能性和創(chuàng)新方向。人們對健康的重視程度日益提高，對疾病預防、診斷和治療的期望越來越高，不斷增長的健康需求為醫(yī)藥創(chuàng)新提供了強大的市場驅(qū)動力。但是，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍然存在一些突出短板，創(chuàng)新藥基礎研究相對薄弱，藥物研發(fā)仍以“跟隨式”創(chuàng)新為主，靶點同質(zhì)化現(xiàn)象嚴重，市場競爭激烈但效率不高；原始創(chuàng)新、供應鏈自主可控的醫(yī)療器械數(shù)量仍然不多，部分醫(yī)療器械的關(guān)鍵元器件、基礎軟件、基礎材料對外依賴度較高；醫(yī)藥創(chuàng)新成果的知識產(chǎn)權(quán)保護力度不強，基于市場價值的回報不足，影響企業(yè)創(chuàng)新積極性。這些問題的存在涉及研發(fā)創(chuàng)新、質(zhì)量安全監(jiān)管、知識產(chǎn)權(quán)保護、支付使用體系等，說明我國醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展整體生態(tài)仍有進一步改進空間。各方面對進一步把改革向縱深推進，以藥品監(jiān)管改革新舉措促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新發(fā)展有較高期待。

　　二、全面把握深化監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的部署要求

　　《意見》深入貫徹落實習近平總書記關(guān)于藥品監(jiān)管和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要指示批示精神，認真落實黨的二十屆三中全會有關(guān)改革部署，提出了一攬子深化監(jiān)管改革、促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展的改革措施，明確提出了到2035年基本實現(xiàn)藥品監(jiān)管現(xiàn)代化的目標。我們要準確領(lǐng)會和把握好《意見》精神，扎實抓好貫徹落實。

　　加大對藥品醫(yī)療器械研發(fā)創(chuàng)新的支持力度。習近平總書記指出，創(chuàng)新從來都是九死一生。創(chuàng)新藥研發(fā)有高技術(shù)、高投入、高風險、長周期“三高一長”的特點。對成功研發(fā)新藥，業(yè)界有“花費10年時間、投入10億美元、不到10%的成功率”的說法。為進一步激發(fā)醫(yī)藥創(chuàng)新活力，推動我國醫(yī)藥從模仿創(chuàng)新向原始創(chuàng)新，《意見》提出完善審評審批機制全力支持重大創(chuàng)新、加大中藥研發(fā)創(chuàng)新支持力度、發(fā)揮標準對藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的引領(lǐng)作用、完善藥品醫(yī)療器械知識產(chǎn)權(quán)保護相關(guān)制度、積極支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械推廣使用等措施，從制度設計上鼓勵和激發(fā)創(chuàng)新，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供透明穩(wěn)定可預期的政策環(huán)境。對重點創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械實行“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯(lián)動”，在標準不降低、程序不減少的前提下，對企業(yè)進行提前指導服務，允許企業(yè)在研發(fā)過程中滾動提交研究資料，提升創(chuàng)新研發(fā)的質(zhì)量和效率，加速產(chǎn)品從研發(fā)到上市轉(zhuǎn)化進程。加大藥品知識產(chǎn)權(quán)保護力度，擴大藥品試驗數(shù)據(jù)保護范圍，對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學仿制藥及獨家中藥品種建立市場獨占期制度。積極支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械推廣使用，研究破解創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械“入院難”“報銷難”問題，穩(wěn)定企業(yè)對新藥研發(fā)的回報預期。

　　提高藥品醫(yī)療器械審評審批質(zhì)量和效率。審評審批是藥品研發(fā)上市的“最后一公里”，也是保障藥品質(zhì)量的“第一道關(guān)卡”，提高審評審批質(zhì)效對加快新藥好藥上市，保障人民群眾用藥安全有效至關(guān)重要。《意見》提出加強藥品醫(yī)療器械注冊申報前置指導、加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審批上市、優(yōu)化臨床試驗審評審批機制、優(yōu)化藥品補充申請審評審批、優(yōu)化藥品醫(yī)療器械注冊檢驗、加快罕見病用藥品醫(yī)療器械審評審批等措施，努力縮短審評審批時限，進一步加快創(chuàng)新產(chǎn)品上市進程。其中，優(yōu)化臨床試驗審評審批機制明確對藥品醫(yī)療器械臨床試驗按不同情形將審評審批時限由60個工作日壓縮至30個工作日，壓縮50%。部署開展藥品補充申請審評改革試點，授權(quán)條件成熟的省級藥品監(jiān)管部門開展藥品上市后變更補充申請前置指導，將需要核查檢驗的補充申請審評時限由200個工作日壓縮至60個工作日，壓縮70%。這些措施是提高審評審批效率、切實為企業(yè)減負的實舉措、硬手段，將有力地推動新藥好藥加快上市，更好滿足人民群眾臨床用藥需求。

　　以高效嚴格監(jiān)管促進高質(zhì)量發(fā)展。從國際經(jīng)驗來看，藥品和醫(yī)療器械專業(yè)性、技術(shù)性強，產(chǎn)品的安全有效與人民群眾身體健康和生命安全密切相關(guān)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在世界主要國家都是受到政府最嚴格監(jiān)管的領(lǐng)域之一。強大的監(jiān)管催生強大的產(chǎn)業(yè)，嚴監(jiān)管就是促發(fā)展。為應對產(chǎn)品創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新和業(yè)態(tài)創(chuàng)新給藥品監(jiān)管帶來的新挑戰(zhàn)，《意見》堅持統(tǒng)籌發(fā)展和安全，著力應對監(jiān)管挑戰(zhàn)，完善監(jiān)管舉措，提升監(jiān)管效能，提出推進生物制品（疫苗）批簽發(fā)授權(quán)、促進仿制藥質(zhì)量提升、推動醫(yī)藥企業(yè)生產(chǎn)檢驗過程信息化、提高藥品醫(yī)療器械監(jiān)督檢查效率、強化創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械警戒工作、提升醫(yī)藥流通新業(yè)態(tài)監(jiān)管質(zhì)效等措施，著力為產(chǎn)業(yè)發(fā)展營造高效、有序、可預期的監(jiān)管環(huán)境，促進藥品高水平安全和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展良性互動。在疫苗批簽發(fā)方面，綜合考慮生產(chǎn)工藝成熟度、檢驗方法便捷性以及疫苗上市緊迫程度，將針對兒童和老年人等易感人群且時效性強的季節(jié)性流感疫苗的批簽發(fā)時限由60個工作日縮減至45個工作日以內(nèi)。在藥品檢驗方面，在保證滿足檢驗需求的前提下，將注冊檢驗、批簽發(fā)檢驗和進口藥品通關(guān)檢驗每批次用量從全項檢驗用量的3倍減為2倍，預計每年將為企業(yè)減少20億元以上送樣成本。在藥品檢查方面，認真落實中央關(guān)于嚴格規(guī)范涉企行政檢查的部署要求，根據(jù)企業(yè)和產(chǎn)品風險等級合理確定檢查頻次，鼓勵協(xié)同檢查、合并檢查，減少重復檢查，切實讓涉企監(jiān)督檢查“無事不擾、無處不在”。

　　支持醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)擴大對外開放合作。黨的二十屆三中全會強調(diào)，必須堅持對外開放基本國策，堅持以開放促改革，在擴大國際合作中提升開放能力，建設更高水平開放型經(jīng)濟新體制。醫(yī)藥行業(yè)是一個高度國際化的領(lǐng)域，質(zhì)量高、療效好的藥品都是在全球銷售，為全人類造福。《意見》堅持大國格局、全球視野，從監(jiān)管角度提出制度型開放新舉措，注重統(tǒng)籌“請進來”和“走出去”，進一步鼓勵跨國醫(yī)藥企業(yè)擴大在華投資，支持中國醫(yī)藥企業(yè)按照國際規(guī)則參與全球競爭。在“請進來”方面，優(yōu)化境外轉(zhuǎn)境內(nèi)生產(chǎn)的審評審批流程，支持外商投資企業(yè)將原研藥品和高端醫(yī)療裝備等引進境內(nèi)生產(chǎn)。在“走出去”方面，拓寬藥品出口銷售證明的出證對象范圍，對具備資質(zhì)的企業(yè)按照生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范生產(chǎn)的藥品，無論是否已經(jīng)在我國注冊上市，均可出具出口銷售證明，支持我國醫(yī)藥產(chǎn)品走向國際市場。這些重大舉措，有利于提振醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展信心，有利于擴大醫(yī)藥行業(yè)對外開放，穩(wěn)定擴大跨國藥企在華投資預期，推動一批醫(yī)藥制造領(lǐng)域標志性合作項目落地。

　　推動藥品監(jiān)管體系和能力現(xiàn)代化。高效能監(jiān)管是保障高水平安全、促進高質(zhì)量發(fā)展的基礎。隨著人工智能、智能制造、連續(xù)制造等不斷應用于醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，醫(yī)療器械創(chuàng)新的多學科交叉、多技術(shù)融合、多功能體現(xiàn)的特點更加顯著，需要藥品監(jiān)管部門持續(xù)強化制度創(chuàng)新和手段創(chuàng)新，完善監(jiān)管機構(gòu)，充實監(jiān)管力量，加快推進藥品監(jiān)管體系和監(jiān)管能力現(xiàn)代化。為適應保障質(zhì)量安全、促進醫(yī)藥創(chuàng)新、促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需要，《意見》提出持續(xù)加強監(jiān)管能力建設、大力發(fā)展藥品監(jiān)管科學、加強監(jiān)管信息化建設等措施，通過持續(xù)加強能力建設，不斷提升藥品監(jiān)管工作的科學化、法治化、國際化和現(xiàn)代化水平。

　　三、以釘釘子精神抓好《意見》各項改革措施的貫徹落實

　　習近平總書記多次強調(diào)，如果不沉下心來抓落實，再好的目標，再好的藍圖，也只是鏡中花、水中月。各級藥品監(jiān)管部門要切實把思想和行動統(tǒng)一到黨中央決策部署上來，守住改革初心、堅定改革決心、砥礪改革恒心，當好改革的促進派、實干家，全面深入推進藥品監(jiān)管改革的新實踐，力爭盡快取得工作進展和成效。

　　堅持黨的全面領(lǐng)導。《意見》強調(diào)，各地區(qū)、各有關(guān)部門要把堅持和加強黨的全面領(lǐng)導貫穿于深化藥品監(jiān)管改革的各方面和全過程，按照“四個最嚴”要求，抓好貫徹落實。藥品監(jiān)管部門要切實把講政治從外部要求轉(zhuǎn)化為內(nèi)在主動，始終把貫徹落實習近平總書記重要指示批示精神作為首要政治任務，作為想問題、作決策、開展工作的源頭活水和邏輯起點，自覺養(yǎng)成在吃透黨中央精神的前提下開展工作的習慣，自覺把藥品監(jiān)管工作放到改革發(fā)展大局中謀劃，堅持以深化藥品監(jiān)管全過程改革服務改革大局。

　　在改革中完善法治。堅持法治和改革同向發(fā)力、同步推進、相互促進，在法治軌道上深化改革、推進中國式現(xiàn)代化，做到改革和法治相統(tǒng)一。要在藥品管理法確定的藥品監(jiān)管法律框架下，及時將改革成果上升為法律制度，積極增加制度供給、優(yōu)化制度設計，以良法促善治。加快推進相關(guān)法規(guī)和配套規(guī)章、規(guī)范性文件制修訂，加快形成更加有利于促進產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展、更加有利于加快創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械上市、更加有利于保護和促進公眾健康的法律制度體系，切實做到在法治下推進藥品監(jiān)管改革、在改革中完善藥品監(jiān)管法治。

　　有力有序推進改革落實。《意見》部署的改革任務涉及多部門職責、涉及央地兩級政府工作，有全國性的也有區(qū)域性的，有規(guī)定性的也有探索性的。在貫徹落實的過程中需要堅持協(xié)調(diào)聯(lián)動、系統(tǒng)集成，推動各方面改革舉措同向發(fā)力，增強改革的系統(tǒng)性、整體性、協(xié)同性。加強組織領(lǐng)導和統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，科學制定改革實施方案，明確時間表、路線圖、責任人，形成改革落實臺賬。建立改革任務的跟蹤評價機制，及時跟進各項改革任務進展情況，及時發(fā)現(xiàn)問題、改進工作，切實以藥品監(jiān)管改革再深化，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展蓄勢賦能。

　　（作者系國家藥品監(jiān)督管理局黨組書記、局長）

　　來源： 《學習與研究》2025年第3期